本文來(lái)自微信公眾號(hào)： 醫(yī)學(xué)界 ，責(zé)編：汪航，作者：服務(wù)醫(yī)者改善醫(yī)療

10名患者經(jīng)治療后徹底停用胰島素，超93%時(shí)間血糖處于正常范圍。目前該療法已進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)階段。

一次注射就能讓嚴(yán)重1型糖尿病實(shí)現(xiàn)臨床治愈？

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)布的干細(xì)胞療法zimislecel I/II期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，10名糖尿病患者經(jīng)治療后已徹底擺脫胰島素。

這些患者平均病程超20年，此前需靠胰島素維持生命，屬較嚴(yán)重患者群體。去年美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)科學(xué)年會(huì)上公布該研究后，立即引發(fā)轟動(dòng)，被視為“攻克糖尿病”進(jìn)程中的重要一步。

加州大學(xué)舊金山分校糖尿病中心主任馬克·安德森教授稱：“這是開創(chuàng)性工作，脫離胰島素將改變無(wú)數(shù)患者生活。”

zimislecel由福泰制藥開發(fā)，可在體外轉(zhuǎn)化為健康胰島并移植入患者體內(nèi)發(fā)揮功能。該公司披露，其已進(jìn)入關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)，向“治愈1型糖尿病”沖刺，最快有望2026年申報(bào)上市。

“純天然”再生胰島

統(tǒng)計(jì)顯示，全球1型糖尿病患者約920萬(wàn)人，20歲以下人群占80%。他們無(wú)法治愈，需終身依賴胰島素控制血糖。

胰島素治療下精準(zhǔn)控糖仍是難題：過(guò)度降糖易致低血糖，血糖過(guò)高則引發(fā)血管、神經(jīng)病變，若控制不佳，患者并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)高，醫(yī)療成本大。

因此科學(xué)家希望用“純天然”再生胰島替代受損胰島功能，讓患者無(wú)需額外用藥，實(shí)現(xiàn)生理性血糖調(diào)節(jié)的精準(zhǔn)與可靠。

參與臨床試驗(yàn)的14名患者平均病程22.8年，治療前一年平均發(fā)生2-4次嚴(yán)重低血糖，糖化血紅蛋白超7%，餐后C肽低于檢測(cè)下限，胰島功能幾乎完全破壞。

12名患者接受全劑量zimislecel注射，治療90天內(nèi)餐后C肽逐漸恢復(fù)正常，半年后進(jìn)一步改善并長(zhǎng)期維持，表明植入的再生胰島功能穩(wěn)定。

治療4個(gè)月后，所有患者糖化血紅蛋白降至正常；1年后，每日超93%時(shí)間血糖正常，其中10名患者半年后停用胰島素，2名劑量分別減少70%和36%。

2名接受半劑量注射的患者，C肽和血糖也顯著改善。安全性方面，多數(shù)不良事件為輕中度，如腹瀉、惡心、頭痛等。

遺憾的是，1名患者治愈糖尿病后因癡呆癥離世，他是首位試驗(yàn)患者，治療前曾因低血糖車禍致腦損傷；另1名患者治愈后因鼻竇炎手術(shù)引發(fā)腦部真菌感染死亡。

36歲加拿大護(hù)士Amanda Smith是幸運(yùn)者，她接受試驗(yàn)后6個(gè)月就停用胰島素，至今未再使用，稱“開啟了全新生活”。

最快2026年上市

zimislecel發(fā)明者、哈佛大學(xué)道格拉斯·梅爾頓教授表示：“我們堅(jiān)信科學(xué)能解決難題?！?5年前，他6個(gè)月大的孩子確診1型糖尿病，此后他便投身糖尿病治愈研究。

十幾年間，他帶領(lǐng)10余人團(tuán)隊(duì)反復(fù)探索干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為功能性胰島細(xì)胞的方法，歷經(jīng)無(wú)數(shù)失敗。

2014年，團(tuán)隊(duì)培育出首個(gè)人類胚胎干細(xì)胞來(lái)源的功能性胰島細(xì)胞，哈佛大學(xué)及相關(guān)機(jī)構(gòu)合計(jì)投入約5000萬(wàn)美元。

取得突破后，道格拉斯加入福泰制藥，雙方合作于2021年將zimislecel推入臨床試驗(yàn)。

zimislecel是同種異體干細(xì)胞再生療法，通過(guò)誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞技術(shù)在體外創(chuàng)造健康胰島β細(xì)胞，移植后定植于肝臟調(diào)節(jié)血糖。多能干細(xì)胞因可無(wú)限增殖并分化為各類功能細(xì)胞，被認(rèn)為是攻克糖尿病的最大希望。

我國(guó)上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開發(fā)的“異體人再生胰島注射液”獲藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，成為全球第二款進(jìn)入臨床試驗(yàn)的異體通用型再生胰島產(chǎn)品。

需注意的是，這類異體干細(xì)胞療法需患者長(zhǎng)期使用抗排斥藥物，這也是最初招募患者不順利的原因之一。

自體干細(xì)胞療法可避免排斥反應(yīng)，但需實(shí)時(shí)采集制備，成本較高。2025年4月殷浩團(tuán)隊(duì)宣布用該方式全球首次治愈嚴(yán)重2型糖尿病患者；2024年9月，天津第一中心醫(yī)院、北大/昌平實(shí)驗(yàn)室聯(lián)合團(tuán)隊(duì)用自體干細(xì)胞全球首次治愈1名生命垂危的1型糖尿病患者，患者治療后能正常進(jìn)食喜愛(ài)的食物。

盡管技術(shù)細(xì)節(jié)和治療策略仍需完善，但zimislecel臨床試驗(yàn)結(jié)果的發(fā)布，讓該療法離臨床應(yīng)用更近。福泰制藥稱，若順利，預(yù)計(jì)2026年向美歐英監(jiān)管部門遞交上市申請(qǐng)，爭(zhēng)取同年上市。

該公司表示：“相信不久后，就能為1型糖尿病患者帶來(lái)革命性治療選擇?！?/p>